Εγγραφείτε δωρεάν στο Newsletter του Creteplus.gr και διαβάστε τις 10 σημαντικότερες ειδήσεις της εβδομάδας.
Δεν έχετε συμπληρώσει το email σας ή το email που δηλώσατε δεν είναι έγκυρο.


Ειδήσεις από την Κρήτη και το Ηράκλειο από το Crete Plus



Κυστική ίνωση: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο που στοχεύει στο αίτιο της νόσου

Κυστική ίνωση: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο που στοχεύει στο αίτιο της νόσου

Υγεία | 15/02/2018 - 12:01
Κυστική ίνωση: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο που στοχεύει στο αίτιο της νόσου
Ένα νέο φάρμακο για την αντιμΚυστική ίνωσηετώπιση της κυστικής ίνωσης ενέκρινε ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA).

Το νέο φάρμακο συνδυάζει την δραστική ουσία ivacaftor, που είχε εγκριθεί ως μονοθεραπεία το 2012 σε ασθενείς με συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις της νόσου, με τη νέα δραστική ουσία tezacaftor και στοχεύει στην υποκείμενη αιτία της νόσου.

Ο νέος συνδυασμός αποτελεί τη «ραχοκοκαλιά» τριπλών συνδυασμών, οι οποίοι βρίσκονται ήδη στο στάδιο των κλινικών δοκιμών.

Η κυστική ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος της λευκής φυλής και προσβάλλει περίπου 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στην χώρα μας υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 800 άτομα, ενώ κάθε εβδομάδα γεννιέται ένα παιδί με κυστική ίνωση.

Η νόσος προκαλείται από μετάλλαξη του γονιδίου CFTR που κωδικοποιεί την ομώνυμη πρωτεΐνη. Η πρωτεΐνη αυτή ρυθμίζει την παραγωγή ορισμένων συστατικών των εκκρίσεων του σώματος (π.χ. πεπτικά υγρά,βλέννα).

Οι μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR έχουν ως συνέπεια άλλοτε να παράγεται ελαττωματική πρωτεΐνη CFTR και άλλοτε να μην παράγεται καθόλου, με συνέπεια την παραγωγή παχύρρευστων και αφυδατωμένων εκκρίσεων στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα (π.χ. πάγκρεας, ήπαρ, έντερο). Η συσσώρευση αυτή καταστρέφει σταδιακά τα όργανα και τα οδηγεί σε ανεπάρκεια.

Άνω των 12 ετών

Το νέο φάρμακο, που έχει την εμπορική ονομασία Symdeko, εγκρίθηκε από τον FDA για πάσχοντες από κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω. Η έγκριση της θεραπείας αυτής από τα αρμόδια ευρωπαϊκά όργανα αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους.

Οι ασθενείς που θα το λάβουν πρέπει να είναι ομόζυγοι με την πιο συχνή μετάλλαξη του γονιδίου CFTR, δηλαδή να έχουν δύο αντίγραφα (κόπιες) της μετάλλαξης F508del, ή να έχουν μία απο τις παρακάτω 26 μεταλλάξεις που επελέγησαν με βάση τα ευρήματα των προεγκριτικών κλινικών και εργαστηριακών μελετών: Ε56Κ, P67L, R74W, D110E, D110H, R117C, E193K, L206W, R347H, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, E831X, S945L, S977F, F1052V, K1060T, A1067T, R1070W, F1074L, D1152H, D1270N, 2789+5G→A, 3272-26A→G και 3849+10kbC→T.

Υπολογίζεται ότι το 45% των πασχόντων από κυστική ίνωση είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del, ενώ στην Ελλάδα οι ασθενείς αυτοί υπολογίζονται σε περίπου 200 άτομα

Διπλή δράση

Η νέα φαρμακευτική αγωγή δρα με διπλό τρόπο. Από τη μια, η δραστική ουσία tezacaftor έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει το ελάττωμα ως προς τη μεταφορά και επεξεργασία  της πρωτεΐνης CFTR, ώστε να φτάσει στην κυτταρική επιφάνεια όπου το ivacaftor(η δεύτερη δραστική ουσία) μπορεί να αυξήσει τον χρόνο που η πρωτεΐνη παραμένει ενεργή εκεί.

Σύμφωνα με τον FDA, ο συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor αξιολογήθηκε σε δύο, τελικού σταδίου (φάσης ΙΙΙ) κλινικές μελέτες, στις οποίες συμμετείχαν σχεδόν 750 πάσχοντες από κυστική ίνωση. Οι ασθενείς αυτοί είχαν ηλικία 12 ετών και άνω. Άλλοι από αυτούς είχαν δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del και άλλοι ένα αντίγραφο της F508del και μία άλλη μετάλλαξη.

Και στις δύο μελέτες, οι ασθενείς που έλαβαν το νέο συνδυασμό παρουσίασαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στην πνευμονική λειτουργία και σε άλλους δείκτες της νόσου τους (π.χ. στις εξάρσεις), ενώ ο συνδυασμός είχε ευνοϊκό προφίλ ασφαλείας.

«Η σημερινή έγκριση αποτελεί πολύ καλή είδηση για την κοινότητα της κυστικής ίνωσης και σημαντικό βήμα προόδου στις συνεχιζόμενες προσπάθειές μας να βρούμε νέες και καλύτερες θεραπείες για την υποκείμενη αιτία της», δήλωσε ο δρ Preston W. Campbell, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος του Αμερικανικού Ιδρύματος Κυστικής Ίνωσης (CFF). «Αισιοδοξούμε ότι με την επόμενη γενιά των τροποποιητών της CFTR (σ.σ. είναι η οικογένεια φαρμάκων όπου ανήκει ο νέος συνδυασμός) θα έχουμε ουσιώδεις θεραπείες για το σχεδόν 90% των πασχόντων από κυστική ίνωση. Θα συνεχίσουμε την αναζήτησή μας έως ότου βρούμε αποτελεσματικές θεραπείες για κάθε άτομο που πάσχει από τη νόσο».

Η κυρία Αγγελική Πρεφτίτση, πρόεδρος του Συλλόγου γιατην Κυστική Ίνωση  δήλωσε σχετικώς: «Η είδηση για τη έγκριση του νέου αυτού φαρμάκου, του τρίτου κατά σειρά την τελευταία πενταετία που στοχεύει στο αίτιο της νόσου, μας χαροποιεί ιδιαίτερα και είναι εξαιρετικά σημαντική και ελπιδοφόρα. Οι διαδικασίες για την έγκριση και χορήγησή του σε Έλληνες ασθενεις πρέπει να αρχίσουν άμεσα. Πρόκειται για ένα νέο φάρμακο που προστίθεται στην φαρέτρα των ιατρών για τη θεραπεία μας και αποτελεί την απόδειξη ότι η έρευνα συνεχίζεται με αμείωτους ρυθμούς, προκειμένου η νόσος να χτυπηθεί στη “ρίζα” της. Πλέον είμαστε πεπεισμένοι και αισιόδοξοι ότι σύντομα θα βρεθούν νέες θεραπείες, ακόμα πιο αποτελεσματικές, για όλους τους ασθενείς, ανεξαρτήτως της γονιδιακής μετάλλαξης που φέρουν. Είναι γεγονός ότι τα δεδομένα για την κυστική ίνωση το τελευταίο διάστημα αλλάζουν διαρκώς προς το καλύτερο και οι ασθενείς οφείλουν πλέον να ατενίζουν το μέλλον με ακόμα περισσότερη αισιοδοξία».


Συντάκτης: Newsroom CretePlus.gr


Αν θέλεις το πρόβλημα σου να ακουστεί, αν τα "στραβά και τα ανάποδα" που βλέπεις γύρω σου σε κάνουν να δυσανασχετείς, τότε...

Γίνε εσύ ο ρεπορτερ του CretePlus.gr.

Αν βρίσκεσαι στο δρόμο αποθήκευσε τους αριθμούς μας και στείλε μας τη φωτογραφία, το βίντεο ή το μήνυμα σου και δες το να ανεβαίνει άμεσα με εμάς αιχμή για την επίλυση του.

reporter@creteplus.gr 6932255686.

Δες το άρθρο σου στα "δικά σας ρεπορτάζ"



Ειδήσεις Υγεία

Κορωνοϊός: Πως εκδηλώνεται στα παιδιά και στα βρέφη;

Σύμφωνα με έρευνα το 90% των παιδιών ήταν ασυμπτωματικά

Γκίκας Μαγιορκίνης: Οδεύουμε προς κάμψη της νόσου - Τι δείχνουν…

Πότε θα αρχίσει η χαλάρωση των μέτρων;

Μείωση των εμφραγμάτων λόγω κορωνοϊού - Πως εξηγείται;

Ανησυxητική εξήγηση δίνουν οι επιστήμονες στο φαινόμενο

Κορωνοϊός COVID-19: Πρόληψη, συμπτώματα και εργαστηριακός…

Εξειδικευμένα εργαστήρια με κατάλληλους χώρους και εξειδικευμένο προσωπικό, προσαρμοσμένα σε κανόνες και πρωτόκολλα διαχείρισης, προχωρούν σε ελέγχους με γνώση στην…

Κορωνοϊός: Πώς φροντίζουμε ένα ύποπτο κρούσμα στο σπίτι

Τι πρέπει να κάνει ένας ασθενής που καλείται να μείνει για 14 μέρες στο σπίτι χωρίς να θέσει σε κίνδυνο το περιβάλλον του;

Ηλεκτρονική διανομή ακριβών φαρμάκων - Αναλυτικά η διαδικασία…

Για την ώρα είναι διαθέσιμη μόνο για φάρμακα που αφορούν τη σκλήρυνση κατά πλάκας

Πέντε φρούτα και λαχανικά γεμάτα βιταμίνη C που προφυλάσσει…

Πως να θωρακίσετε την άμυνα του οργανισμού σας

Τσιόδρας για κορωνοϊό: Υπάρχει ελπίδα από δοκιμές φαρμάκων

Τι ανέφερε ο λοιμωξιολόγος για τις έρευνες σε Γαλλία και Κίνα

Κορωνοϊός: Πώς απολυμαίνουμε & καθαρίζουμε ρούχα, που πλέκονται…

Πώς θα απολυμάνουμε και θα καθαρίσουμε τα ρούχα μας - Πετσέτες, σεντόνια, κλινοσκεπάσματα και ότι ρούχο μπαίνει στο πλυντήριο

Κορωνοϊος: Στο μικροσκόπιο όλα τα πνευμονολογικά περιστατικά

Πολλαπλασιάζονται τα εργαστήρια ταυτοποίησης του ιού

Κορωνοϊός: Δείτε τον σωστό τρόπο να πλένουμε τα χέρια μας

Μικροί και μεγάλοι θα πρέπει να τηρούν τα μέτρα που ακολουθούνται κάθε χειμώνα σε περιόδους έξαρσης της εποχικής γρίπης.

Κορωναϊός: Αυτές τις ηλικίες χτυπάει ο φονικός ιός

Οι επικίνδυνες ηλικίες και γιατί κινδυνεύουν περισσότερο οι άνδρες

Τα ακριβά φάρμακα πλέον στα φαρμακεία – Ποια είναι και…

Οι ασθενείς θα μπορούν να τα προμηθεύονται από τον Μάρτιο

Παιδικός Καρκίνος: 8 στα 10 παιδιά βγαίνουν νικητές στη μάχη

Παγκόσμια Ημέρα Παιδικού Καρκίνου

Ιστορική ανακάλυψη: Βρήκαν το κύτταρο που πιθανόν να εξοντώνει…

Η ανακάλυψη ίσως αποδειχθεί ιστορικής σημασίας

Οκτώ θάνατοι από γρίπη - Οι επτά την τελευταία εβδομάδα

Οκτώ άνθρωποι έχουν χάσει συνολικά τη ζωή τους από επιπλοκές της εποχικής γρίπης

Μειώσεις στις τιμές σε 3.072 φάρμακα

Χωρίς αυξήσεις οι τιμές σε 4.985 σκευάσματα

Σοκαριστική έρευνα: «Τρώμε» μια… πλαστική κρεμάστρα το…

Η έρευνα της WWF αναδεικνύει πόσο πλαστικό τρώμε από το φαγητό μας

Κρατήστε... νέο τον εγκέφαλο

Η απλή κίνηση που "σώζει'' τον εγκέφαλο

Ιός Δυτικού Νείλου: Άλλοι τρεις θάνατοι την πρώτη εβδομάδα…

Πιο χαμηλή είναι η κυκλοφορία του ιού του Δυτικού Νείλου

Πότε το χαλαρό τρέξιμο αυξάνει το προσδόκιμο ζωής και πότε…

Το τρέξιμο με μέτρο, μόνο ωφέλη μπορεί να προσφέρει.

Oι εξετάσεις υγείας που πρέπει να κάνουν τακτικά οι γυναίκες

Ενημερωθείτε αναλυτικά για τις εξετάσεις που πρέπει να γίνουν

Zantac: αποσύρεται ή όχι το γνωστό φάρμακο;

Ελέγχονται για καρκινογόνο ουσία, στάση αναμονής σε Ελλάδα και Ευρώπη

«Καλπάζει» η άνοια: 50 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από…

Στη χώρα µας, περίπου 200.000 άνθρωποι νοσούν

Αναίμακτη Βλεφαροπλαστική – Χαλάρωση Βλεφάρων: Άψογα…

Νιώθετε περισσότερη κούραση απ’ ότι συνήθως τον τελευταίο καιρό; Κοντεύετε στην πέμπτη δεκαετία της ζωής σας; Έχετε χαλάρωση βλεφάρων λόγω κληρονομικότητας; Το νυστέρι…

Υπερτροφές και υποκατάστατα καφέ - ζάχαρης: Απλά και βιολογικά…

Οι υπερτροφές έχουν κατακλύσει την online αγορά και μαζί με τα βιολογικά προϊόντα μπορούμε να πούμε ότι έχουν φέρει επανάσταση στη διατροφή. Η εταιρεία Health Trade σας προσφέρει…

Τέσσερις τροφές που σας μπλοκάρουν τον ύπνο

Καλό είναι να αποφεύγετε να τις καταναλώνετε αργά το βράδυ

Παγκόσμια Ημέρα Ηπατίτιδας (28η Ιουλίου)

Η 28η Ιουλίου έχει καθιερωθεί ως Παγκόσμια Ημέρα Ηπατίτιδας.

Νόσος Αλτσχάιμερ: Έγκαιρη διάγνωση με μια απλή εξέταση…

Επανάσταση στην υπάρχουσα διαγνωστική μέθοδο

Τα ψυχικά νοσήματα «χτυπούν» τους Κρητικούς - Ανησυχητική…

Αυξήθηκαν τα ψυχιατρικά νοσήματα στους νέους του νησιού

Σήμα κινδύνου για καταναλωτές - Τι πρέπει να προσέχουν…

Επικίνδυνα για κατανάλωση κατεψυγμένα, προτηγανισμένα και προμαγειρεμένα τρόφιμα

Μία συστημική προσέγγιση της κατάθλιψης

Στο συστημικό μοντέλο, τα καταθλιπτικά συμπτώματα του αναφερόμενου ασθενή γίνονται αντιληπτά με αλληλεπιδραστικούς όρους που βασίζονται στο ευρύ φάσμα των μοντέλων…

Πόσο θα ψηλώσει το παιδί σας; Οι παράγοντες που καθορίζουν…

Γιατί κάποια παιδιά παίρνουν αυξητική ορμόνη;

Πολύτιμες συμβουλές για το πασχαλινό τραπέζι

Τι πρέπει να προσέξουν οι καταναλωτές σε τρόφιμα και βαφές αβγών

Ευκολότερη η διακοπή του καπνίσματος για τα ζευγάρια

Στηρίζουν και ενθαρρύνουν ο ένας τον άλλον

Φίμωση και περιτομή

Η φίμωση αποτελεί μία εξαιρετική συχνή πάθηση που χαρακτηρίζεται από αδυναμία αποκάλυψης του ‘κεφαλιού’ του πέους που λέγεται βάλανος λόγω συνήθως ουλώδους στένωσης.…

Το τυρί που θεωρείται ότι προσφέρει μακροζωία

Τα τυριά αποτελούν για πολλούς ανθρώπους συνοδευτικά για το κυρίως πιάτο αλλά και ο ιδανικός συνδυασμός για ένα ποτό.

Καθαρά Δευτέρα: Το τραπέζι, οι παγίδες και οι… θερμίδες…

Τα «μυστικά» που πρέπει να γνωρίζετε ετοιμάζοντας το τραπέζι της Καθαράς Δευτέρας

Κρουστικά Κύματα

Η πλέον σύγχρονη θεραπεία για την στυτική δυσλειτουργία είναι εδώ!!!

Καταργούνται τα βιβλιάρια ασθενείας

Κατατέθηκε τροπολογία στη Βουλή

Τι σημαίνει αν δείτε λευκές ραβδώσεις στο κοτόπουλο

Το αγαπάμε για την υφή, την ποικιλία συνταγών και την γνώριμη γεύση του.

Κρουστικά κύματα: Η πλέον σύγχρονη θεραπεία είναι εδώ!

Σήμερα, η στυτική δυσλειτουργία αποτελεί, πλέον, το μεγαλύτερο και πιο συχνό πρόβλημα της σεξουαλικής ζωής του άνδρα. Το 52% των ανδρών μεταξύ 40-70 ετών εμφανίζουν κάποια…

7 tips για να μην κολλήσετε γρίπη

Πως θα «θωρακίσετε» τον οργανισμό σας και θα… κρατήσετε τον Η1Ν1 μακριά!

Θεραπεία Ζεύγους

Η θεραπεία ζεύγους αποτελεί μέρος του ευρύτερου πεδίου της οικογενειακής θεραπείας. Ονομάζεται θεραπεία ζεύγους, καθώς αφορά όλους τους τύπους συντροφικών σχέσεων,…

Όλες οι ειδήσεις σήμερα

Ροή Ειδήσεων








Social


Όλες οι ειδήσεις σήμερα
Εγγραφείτε δωρεάν στο Newsletter του Creteplus.gr και διαβάστε τις 10 σημαντικότερες ειδήσεις της εβδομάδας.
Δεν έχετε συμπληρώσει το email σας ή το email που δηλώσατε δεν είναι έγκυρο.