Εγγραφείτε δωρεάν στο Newsletter του Creteplus.gr και διαβάστε τις 10 σημαντικότερες ειδήσεις της εβδομάδας.
Δεν έχετε συμπληρώσει το email σας ή το email που δηλώσατε δεν είναι έγκυρο.


Ειδήσεις από την Κρήτη και το Ηράκλειο από το Crete Plus



Κυστική ίνωση: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο που στοχεύει στο αίτιο της νόσου

Κυστική ίνωση: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο που στοχεύει στο αίτιο της νόσου

Υγεία | 15/02/2018 - 12:01
Κυστική ίνωση: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο που στοχεύει στο αίτιο της νόσου
Ένα νέο φάρμακο για την αντιμΚυστική ίνωσηετώπιση της κυστικής ίνωσης ενέκρινε ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA).

Το νέο φάρμακο συνδυάζει την δραστική ουσία ivacaftor, που είχε εγκριθεί ως μονοθεραπεία το 2012 σε ασθενείς με συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις της νόσου, με τη νέα δραστική ουσία tezacaftor και στοχεύει στην υποκείμενη αιτία της νόσου.

Ο νέος συνδυασμός αποτελεί τη «ραχοκοκαλιά» τριπλών συνδυασμών, οι οποίοι βρίσκονται ήδη στο στάδιο των κλινικών δοκιμών.

Η κυστική ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος της λευκής φυλής και προσβάλλει περίπου 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στην χώρα μας υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 800 άτομα, ενώ κάθε εβδομάδα γεννιέται ένα παιδί με κυστική ίνωση.

Η νόσος προκαλείται από μετάλλαξη του γονιδίου CFTR που κωδικοποιεί την ομώνυμη πρωτεΐνη. Η πρωτεΐνη αυτή ρυθμίζει την παραγωγή ορισμένων συστατικών των εκκρίσεων του σώματος (π.χ. πεπτικά υγρά,βλέννα).

Οι μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR έχουν ως συνέπεια άλλοτε να παράγεται ελαττωματική πρωτεΐνη CFTR και άλλοτε να μην παράγεται καθόλου, με συνέπεια την παραγωγή παχύρρευστων και αφυδατωμένων εκκρίσεων στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα (π.χ. πάγκρεας, ήπαρ, έντερο). Η συσσώρευση αυτή καταστρέφει σταδιακά τα όργανα και τα οδηγεί σε ανεπάρκεια.

Άνω των 12 ετών

Το νέο φάρμακο, που έχει την εμπορική ονομασία Symdeko, εγκρίθηκε από τον FDA για πάσχοντες από κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω. Η έγκριση της θεραπείας αυτής από τα αρμόδια ευρωπαϊκά όργανα αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους.

Οι ασθενείς που θα το λάβουν πρέπει να είναι ομόζυγοι με την πιο συχνή μετάλλαξη του γονιδίου CFTR, δηλαδή να έχουν δύο αντίγραφα (κόπιες) της μετάλλαξης F508del, ή να έχουν μία απο τις παρακάτω 26 μεταλλάξεις που επελέγησαν με βάση τα ευρήματα των προεγκριτικών κλινικών και εργαστηριακών μελετών: Ε56Κ, P67L, R74W, D110E, D110H, R117C, E193K, L206W, R347H, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, E831X, S945L, S977F, F1052V, K1060T, A1067T, R1070W, F1074L, D1152H, D1270N, 2789+5G→A, 3272-26A→G και 3849+10kbC→T.

Υπολογίζεται ότι το 45% των πασχόντων από κυστική ίνωση είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del, ενώ στην Ελλάδα οι ασθενείς αυτοί υπολογίζονται σε περίπου 200 άτομα

Διπλή δράση

Η νέα φαρμακευτική αγωγή δρα με διπλό τρόπο. Από τη μια, η δραστική ουσία tezacaftor έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει το ελάττωμα ως προς τη μεταφορά και επεξεργασία  της πρωτεΐνης CFTR, ώστε να φτάσει στην κυτταρική επιφάνεια όπου το ivacaftor(η δεύτερη δραστική ουσία) μπορεί να αυξήσει τον χρόνο που η πρωτεΐνη παραμένει ενεργή εκεί.

Σύμφωνα με τον FDA, ο συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor αξιολογήθηκε σε δύο, τελικού σταδίου (φάσης ΙΙΙ) κλινικές μελέτες, στις οποίες συμμετείχαν σχεδόν 750 πάσχοντες από κυστική ίνωση. Οι ασθενείς αυτοί είχαν ηλικία 12 ετών και άνω. Άλλοι από αυτούς είχαν δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del και άλλοι ένα αντίγραφο της F508del και μία άλλη μετάλλαξη.

Και στις δύο μελέτες, οι ασθενείς που έλαβαν το νέο συνδυασμό παρουσίασαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στην πνευμονική λειτουργία και σε άλλους δείκτες της νόσου τους (π.χ. στις εξάρσεις), ενώ ο συνδυασμός είχε ευνοϊκό προφίλ ασφαλείας.

«Η σημερινή έγκριση αποτελεί πολύ καλή είδηση για την κοινότητα της κυστικής ίνωσης και σημαντικό βήμα προόδου στις συνεχιζόμενες προσπάθειές μας να βρούμε νέες και καλύτερες θεραπείες για την υποκείμενη αιτία της», δήλωσε ο δρ Preston W. Campbell, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος του Αμερικανικού Ιδρύματος Κυστικής Ίνωσης (CFF). «Αισιοδοξούμε ότι με την επόμενη γενιά των τροποποιητών της CFTR (σ.σ. είναι η οικογένεια φαρμάκων όπου ανήκει ο νέος συνδυασμός) θα έχουμε ουσιώδεις θεραπείες για το σχεδόν 90% των πασχόντων από κυστική ίνωση. Θα συνεχίσουμε την αναζήτησή μας έως ότου βρούμε αποτελεσματικές θεραπείες για κάθε άτομο που πάσχει από τη νόσο».

Η κυρία Αγγελική Πρεφτίτση, πρόεδρος του Συλλόγου γιατην Κυστική Ίνωση  δήλωσε σχετικώς: «Η είδηση για τη έγκριση του νέου αυτού φαρμάκου, του τρίτου κατά σειρά την τελευταία πενταετία που στοχεύει στο αίτιο της νόσου, μας χαροποιεί ιδιαίτερα και είναι εξαιρετικά σημαντική και ελπιδοφόρα. Οι διαδικασίες για την έγκριση και χορήγησή του σε Έλληνες ασθενεις πρέπει να αρχίσουν άμεσα. Πρόκειται για ένα νέο φάρμακο που προστίθεται στην φαρέτρα των ιατρών για τη θεραπεία μας και αποτελεί την απόδειξη ότι η έρευνα συνεχίζεται με αμείωτους ρυθμούς, προκειμένου η νόσος να χτυπηθεί στη “ρίζα” της. Πλέον είμαστε πεπεισμένοι και αισιόδοξοι ότι σύντομα θα βρεθούν νέες θεραπείες, ακόμα πιο αποτελεσματικές, για όλους τους ασθενείς, ανεξαρτήτως της γονιδιακής μετάλλαξης που φέρουν. Είναι γεγονός ότι τα δεδομένα για την κυστική ίνωση το τελευταίο διάστημα αλλάζουν διαρκώς προς το καλύτερο και οι ασθενείς οφείλουν πλέον να ατενίζουν το μέλλον με ακόμα περισσότερη αισιοδοξία».


Συντάκτης: Newsroom CretePlus.gr


Σχόλια

comments powered by Disqus
Αν θέλεις το πρόβλημα σου να ακουστεί, αν τα "στραβά και τα ανάποδα" που βλέπεις γύρω σου σε κάνουν να δυσανασχετείς, τότε...

Γίνε εσύ ο ρεπορτερ του CretePlus.gr.

Αν βρίσκεσαι στο δρόμο αποθήκευσε τους αριθμούς μας και στείλε μας τη φωτογραφία, το βίντεο ή το μήνυμα σου και δες το να ανεβαίνει άμεσα με εμάς αιχμή για την επίλυση του.

reporter@creteplus.gr 6932255686.

Δες το άρθρο σου στα "δικά σας ρεπορτάζ"



Ειδήσεις Υγεία

Oι εξετάσεις υγείας που πρέπει να κάνουν τακτικά οι γυναίκες

Ενημερωθείτε αναλυτικά για τις εξετάσεις που πρέπει να γίνουν

Zantac: αποσύρεται ή όχι το γνωστό φάρμακο;

Ελέγχονται για καρκινογόνο ουσία, στάση αναμονής σε Ελλάδα και Ευρώπη

«Καλπάζει» η άνοια: 50 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από…

Στη χώρα µας, περίπου 200.000 άνθρωποι νοσούν

Αναίμακτη Βλεφαροπλαστική – Χαλάρωση Βλεφάρων: Άψογα…

Νιώθετε περισσότερη κούραση απ’ ότι συνήθως τον τελευταίο καιρό; Κοντεύετε στην πέμπτη δεκαετία της ζωής σας; Έχετε χαλάρωση βλεφάρων λόγω κληρονομικότητας; Το νυστέρι…

Υπερτροφές και υποκατάστατα καφέ - ζάχαρης: Απλά και βιολογικά…

Οι υπερτροφές έχουν κατακλύσει την online αγορά και μαζί με τα βιολογικά προϊόντα μπορούμε να πούμε ότι έχουν φέρει επανάσταση στη διατροφή. Η εταιρεία Health Trade σας προσφέρει…

Τέσσερις τροφές που σας μπλοκάρουν τον ύπνο

Καλό είναι να αποφεύγετε να τις καταναλώνετε αργά το βράδυ

Παγκόσμια Ημέρα Ηπατίτιδας (28η Ιουλίου)

Η 28η Ιουλίου έχει καθιερωθεί ως Παγκόσμια Ημέρα Ηπατίτιδας.

Νόσος Αλτσχάιμερ: Έγκαιρη διάγνωση με μια απλή εξέταση…

Επανάσταση στην υπάρχουσα διαγνωστική μέθοδο

Τα ψυχικά νοσήματα «χτυπούν» τους Κρητικούς - Ανησυχητική…

Αυξήθηκαν τα ψυχιατρικά νοσήματα στους νέους του νησιού

Σήμα κινδύνου για καταναλωτές - Τι πρέπει να προσέχουν…

Επικίνδυνα για κατανάλωση κατεψυγμένα, προτηγανισμένα και προμαγειρεμένα τρόφιμα

Μία συστημική προσέγγιση της κατάθλιψης

Στο συστημικό μοντέλο, τα καταθλιπτικά συμπτώματα του αναφερόμενου ασθενή γίνονται αντιληπτά με αλληλεπιδραστικούς όρους που βασίζονται στο ευρύ φάσμα των μοντέλων…

Πόσο θα ψηλώσει το παιδί σας; Οι παράγοντες που καθορίζουν…

Γιατί κάποια παιδιά παίρνουν αυξητική ορμόνη;

Πολύτιμες συμβουλές για το πασχαλινό τραπέζι

Τι πρέπει να προσέξουν οι καταναλωτές σε τρόφιμα και βαφές αβγών

Ευκολότερη η διακοπή του καπνίσματος για τα ζευγάρια

Στηρίζουν και ενθαρρύνουν ο ένας τον άλλον

Φίμωση και περιτομή

Η φίμωση αποτελεί μία εξαιρετική συχνή πάθηση που χαρακτηρίζεται από αδυναμία αποκάλυψης του ‘κεφαλιού’ του πέους που λέγεται βάλανος λόγω συνήθως ουλώδους στένωσης.…

Το τυρί που θεωρείται ότι προσφέρει μακροζωία

Τα τυριά αποτελούν για πολλούς ανθρώπους συνοδευτικά για το κυρίως πιάτο αλλά και ο ιδανικός συνδυασμός για ένα ποτό.

Καθαρά Δευτέρα: Το τραπέζι, οι παγίδες και οι… θερμίδες…

Τα «μυστικά» που πρέπει να γνωρίζετε ετοιμάζοντας το τραπέζι της Καθαράς Δευτέρας

Κρουστικά Κύματα

Η πλέον σύγχρονη θεραπεία για την στυτική δυσλειτουργία είναι εδώ!!!

Καταργούνται τα βιβλιάρια ασθενείας

Κατατέθηκε τροπολογία στη Βουλή

Τι σημαίνει αν δείτε λευκές ραβδώσεις στο κοτόπουλο

Το αγαπάμε για την υφή, την ποικιλία συνταγών και την γνώριμη γεύση του.

Κρουστικά κύματα: Η πλέον σύγχρονη θεραπεία είναι εδώ!

Σήμερα, η στυτική δυσλειτουργία αποτελεί, πλέον, το μεγαλύτερο και πιο συχνό πρόβλημα της σεξουαλικής ζωής του άνδρα. Το 52% των ανδρών μεταξύ 40-70 ετών εμφανίζουν κάποια…

7 tips για να μην κολλήσετε γρίπη

Πως θα «θωρακίσετε» τον οργανισμό σας και θα… κρατήσετε τον Η1Ν1 μακριά!

Θεραπεία Ζεύγους

Η θεραπεία ζεύγους αποτελεί μέρος του ευρύτερου πεδίου της οικογενειακής θεραπείας. Ονομάζεται θεραπεία ζεύγους, καθώς αφορά όλους τους τύπους συντροφικών σχέσεων,…

Η ΠΙΟ ΣΥΧΝΗ ΑΙΤΙΑ ΠΟΝΟΥ ΣΤΟΝ ΩΜΟ-ΣΥΝΔΡΟΜΟ ΠΡΟΣΚΡΟΥΣΗΣ ΩΜΟΥ

Η πιό συχνή αιτία πόνου στον ώμο είναι η άσηπτη φλεγμονή (ερεθισμός) του τένοντα του υπερακανθίου. Ο χρόνιος ερεθισμός (χρόνια τενοντοπάθεια του υπερακανθίου), είναι…

ΕΦΕΤ: Τι πρέπει να προσέχουμε όταν αγοράζουμε μέλι;

Έλεγχοι του ΕΦΕΤ για την αποτροπή της νοθείας του μελιού και την προστασία των καταναλωτών

ΚΕΕΛΠΝΟ: Οδηγίες για την αντιμετώπιση της έξαρσης της γρίπης

Την προσοχή στα προληπτικά μέτρα για την αντιμετώπιση της έξαρσης της γρίπης, η οποία παρουσιάζει αυξητική τάση τόσο στην Ελλάδα όσο και σε άλλες ευρωπαϊκές χώρες,…

Γρίπη: Στους 39 νεκροί - Ανησυχητική αύξηση, τι λένε οι ειδικοί

Στους 39 οι νεκροί από τη γρίπη, με 20 από τα θύματα να καταγράφονται μόλις την τελευταία εβδομάδα

Η1Ν1: Ο Ιατρικός Σύλλογος Ηρακλείου προειδοποιεί - Τι να…

Τα συμπτώματα και πώς να τα αντιμετωπίσετε

Ο καρκίνος «παραμονεύει» στην Κρήτη

Απροστάτευτοι οι Κρητικοί, που εγκατέλειψαν τη μεσογειακή διατροφή και καπνίζουν σαν θεριακλήδες

Στυτική Δυσλειτουργία

Είναι η συνεχής ή περιοδική αδυναμία επίτευξης ή διατήρησης της στύσης, για να υπάρξει μία επιτυχημένη σεξουαλική επαφή. Αυτό διαφέρει από τον ορισμό της σεξουαλικής…

Τους ενοικιαστές τους «τρώει» το στρες

Οι ενοικιαστές έχουν μεγαλύτερο στρες και χειρότερη υγεία σε σχέση με τους ιδιοκτήτες, ιδίως όσους ζουν σε μονοκατοικίες

Λούσιμο μαλλιών: 10 κοινά λάθη που πρέπει να αποφεύγετε

Σαπούνισμα. Ξέβγαλμα. Μαλακτική. Το λούσιμο μοιάζει με απλή διαδικασία, αλλά αν δεν ξέρετε τι κάνετε μπορεί να βλάψει τα μαλλιά σας και να τα κάνει θαμπά, «βαριά» ή ακόμα…

Γιατί δεν πρέπει να τρώμε το χιόνι - Προειδοποίηση επιστημόνων

Το χιόνι δρα ως ένα είδος “απορροφητικού υλικού” για την ατμοσφαιρική ρύπανση και τα τοξικά σωματίδια.

Καρκίνος Ουροδόχου Κύστης

Ο καρκίνος της ουροδόχου κύστης είναι το δεύτερο πιο συχνό νεόπλασμα του ουροποιογεννητικού συστήματος. Στους άντρες, η ανάπτυξη είναι 4 φορές συχνότερη από ό,τι στις…

Οι σχέσεις θέλουν φροντίδα

Όλο και περισσότεροι άνθρωποι τα τελευταία χρόνια φτάνουν στα γραφεία των ειδικών με μία διαπίστωση: «Οι σχέσεις είναι δύσκολες και θέλουν προσπάθεια τελικά», μας…

1η Δεκέμβρη Παγκόσμια Ημέρα Κατά του AIDS HIV

HIV (Human Immunodeficiency Virus – Ιός Ανοσοανεπάρκειας του Ανθρώπου) είναι ο ιός που προκαλεί το Σύνδρομο της Επίκτητης Ανοσολογικής Ανεπάρκειας (Acquired Immune Deficiency Syndrome – AIDS). Δρα καταστρέφοντας…

Έλληνας Ογκολόγος: Σε 12 χρόνια ο καρκίνος θα είναι απλά…

«Υπάρχει φάρμακο για τον καρκίνο και είναι η πρόληψη»

Χρόνια Αποφρακτική Πνευμονοπάθεια: Ένας ύπουλος εχθρός

Θα αρκούσε να αναφερθεί ότι η Χρόνια Αποφρακτική Πνευμονοπάθεια (ΧΑΠ) είναι σήμερα η τρίτη πιο συχνή αιτία θανάτου παγκοσμίως, για να φανεί πόσο επικίνδυνη ασθένεια…

Νηστεία των Χριστουγέννων - Η αξία της για την υγεία

H δεύτερη πιο μακρά περίοδος νηστείας μετά τη Μεγάλη Τεσσαρακοστή είναι η νηστεία των Χριστουγέννων, γνωστή στη γλώσσα του ορθοδόξου λαού μας και ως σαραντα(η)μερο.

Ρήξεις Μηνίσκου

Οι ρήξεις μηνίσκου αποτελούν μερικούς από τους πιο συχνούς τραυματισμούς στο γόνατο. Ειδικότερα, όσοι ασχολούνται με αθλήματα επαφής (ποδόσφαιρο, καλαθοσφαίριση κ.α.)…

Βραχιόνιο Πλέγμα και Αποκατάσταση

Το βραχιόνιο πλέγμα είναι το δίκτυο των νεύρων που εκτείνεται από την περιοχή του αυχένα, στο στήθος, τον ώμο και σε ολόκληρο το άνω άκρο μέχρι τα δάχτυλα και μεταδίδει…

Φροντίζοντας την ψυχολογική μας υγεία

Το βιοψυχοκοινωνικό μοντέλο της υγείας αναπτύχθηκε από τους Dr. George Engels και Dr. John Romano, το 1977 στο Πανεπιστήμιο του Rochester, New York και μέχρι σήμερα υιοθετείται από τους περισσότερος…

ΚΡΟΥΣΤΙΚΑ ΚΥΜΑΤΑ

Η πλέον σύγχρονη θεραπεία για την στυτική δυσλειτουργία είναι εδώ!!! Κρουστικά κύματα χαμηλής έντασης και γραμμικής εστίασης PiezoWave ED (LSTC-ED)

Ευχαριστήρια Επιστολή - Επιτροπάκης Γεώργιος

Γεώργιος Ν. Επιτροπάκης Ειδικός Ιατρός Δερματολόγος - Αφροδισιολόγος

Παγκόσμια ημέρα Ψωρίασης η 29η Οκτωβρίου

Ψωρίαση Δέρματος:Μη μεταδοτική δερματική πάθηση Η 29η ΟΚΤΩΒΡΙΟΥ καθιερώθηκε ως «Παγκόσμια Ημέρα Ψωρίασης» το 2004, με πρωτοβουλία της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Ψωρίασης.Στόχος…

Καρκίνος Του Μαστού: Τα πρώτα συμπτώματα

25η Οκτωβρίου: Παγκόσμια Ημέρα καρκίνου του Μαστού

Παγκόσμια Ημέρα Ζυμαρικών και το μόνο που σκεφτόμαστε…

Η σημασία των ζυμαρικών στην καθημερινή μας διατροφή

Ξεκίνησε ο αντιγριπικός εμβολιασμός

Ξεκίνησε η εμβολιαστική περίοδος για τον ιό της γρίπης

Αυτή η τροφή - φάρμακο «μπλοκάρει» το κρυολόγημα

Ο 94χρονος γιατρός Dr. Murray Grossan αποκαλύπτει το φυσικό "φάρμακο"

Όλες οι ειδήσεις σήμερα

Ροή Ειδήσεων








Social


Όλες οι ειδήσεις σήμερα
Εγγραφείτε δωρεάν στο Newsletter του Creteplus.gr και διαβάστε τις 10 σημαντικότερες ειδήσεις της εβδομάδας.
Δεν έχετε συμπληρώσει το email σας ή το email που δηλώσατε δεν είναι έγκυρο.